Essais thérapeutiques

Recrutement clos
En cours

Essai IGNITE: A Study of VGL101 in Patients With Adult-Onset Leukoencephalopathy With Axonal Spheroids and Pigmented Glia

ClinicalTrials.gov ID NCT05677659

Cet essai thérapeutique multicentrique international mené par le laboratoire VIGIL cherche à évaluer le bénéfice thérapeutique d’un anticorps monoclonal ciblant la protéine TREM2 dans la leucodystrophie liée au gène CSF1R.

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Recrutement clos
Terminé

Essai ADVANCE: A Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of MIN-102 (IMP) in Male AMN Patients

ClinicalTrials.gov ID NCT03231878

Cet essai thérapeutique multicentrique international teste l’efficacité et la tolérance de la lériglitazone chez des hommes atteints d’adrénomyéloneuropathie. Cette étude a débuté en 2018, et actuellement est en phase d’extension.

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Études fondamentales

Ouvert au recrutement
En cours

Daudet MATRIX: Modeling Macrophages Activation Pattern in X-linkage Adrenoleukodystrophy, Metachromatic Leukodystrophy and Adult-Onset Leukoencephalopathy With Axonal Spheroids and Pigmented Glia

ClinicalTrials.gov ID NCT04925349

Ce projet de recherche étude l’état d’activation des macrophages de patients atteints d’adrénoleucodystrophie liée à l’X, de leucodystrophie métachromatique ou de leucodystrophie liée au gène CSF1R afin de comprendre ce qui conduit à la neuroinflammation et la démyélinisation dans ces maladies.

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Études observationnelles

Ouvert au recrutement
En cours

Etude CALDIFF: Validation of a Prognostic Biomarker Using Brain Diffusion MRI in X-linked Adrenoleukodystrophy

ClinicalTrials.gov ID NCT05911919

Cette étude multicentrique s’adresse aux hommes porteurs d’une mutation du gène ABCD1, sans forme cérébrale d’adrénoleucodystrophie, et cherche à démontrer les performances diagnostiques d’un biomarqueur d’imagerie par tenseur de diffusion dans la détection des formes cérébrales à un stade précoce de la démyélinisation de manière fiable et indépendante d’un trio d’experts.

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Ouvert au recrutement
En cours

Etude ARISE: Disease Progression in Women With X-linked Adrenoleukodystrophy

ClinicalTrials.gov ID NCT06178120

Cette étude monocentrique s’adresse aux femmes atteintes d’adrénomyéloneuropathie et cherche à identifier des biomarqueurs de progression de la maladie afin d’évaluer l’efficacité de traitements futurs.

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